Терапия была разработана в медицинском центре Хадасса для лечения множественной миеломы, AL-амилоидоза и других BCMA-положительных злокачественных новообразований.
Лечение включает в себя изменение генов внутри определенных иммунных клеток, чтобы они могли выявлять и уничтожать рак. Терапия доступна только в двух других странах мира (США и Китай), и, как подчеркнула профессор Полина Степенски, дает потрясающие результаты.
Израильское лечение рака находится на пути к тому, чтобы стать первым и единственным в мире амбулаторным CAR-T для множественной миеломы, AL-амилоидоза и других BCMA-положительных злокачественных новообразований.
CAR-T терапия
Т-клеточная терапия с использованием химерных антигенных рецепторов представляет собой лечение, при котором Т-клетки пациента изменяются в лаборатории для атаки раковых клеток.
Миелома, AL-амилоидоз и BCMA-положительные злокачественные новообразования — все это типы рака крови. Первые два обычно обнаруживаются в костном мозге.
Профессор Полина Степенски , д-р Шломит Кфир-Эренфельд и д-р Натали Эшери из отделения трансплантации костного мозга Хадассы в сотрудничестве с проф. Сирил Дж. Коэн из Университета Бар-Илан разработали CAR-T для лечения миеломы. В конце прошлого года компания Immix Biopharma со штаб-квартирой в Калифорнии получила лицензию на терапию, известную как NXC-201.
NXC-201 показал 85% общего ответа и 71% полного ответа/строгого полного ответа при терапевтической дозе у первых 20 пациентов в продолжающемся клиническом исследовании фазы 1b рецидивирующей/рефрактерной множественной миеломы.
Лечение, по словам профессора Степенски, позволяет продлить и значительно улучшить качество жизни людей, страдающих миеломой.
«Идея лечения CAR-T родилась в Израиле в 1980-х годах, но была реализована в Соединенных Штатах», — объясняет Степенски. «В штатах разработали лечение лимфомы. Здесь, в Израиле, мы разработали наше лечение миеломы. Китай — единственная страна, где это лечение вообще доступно».
В то время как Израиль обычно лицензирует такие методы лечения в Соединенных Штатах, CAR-T очень дорог и труднодоступен. В США это спасающее жизнь лечение может стоить пациенту до 400 тыс. долларов. «Вот почему для нас было так важно развивать что-то в Израиле. Мало того, что это не всегда было доступно, так еще и было дорого», — сказала она.
Спонсируемая Хадассой и Женской сионистской организацией Америки, доктор Степенски возглавила работу по изменению ситуации для своих пациентов. Таким образом, все клинические испытания, сертифицированные в соответствии с GMP, проводятся в Хадассе.
«Мы лечили 65 пациентов, и увидели общий показатель ответа более 90%, и большинство из них уже прошли все виды лечения и не считались пригодными для спасения», — сказала она. «Очень интересно видеть, как опухоль уходит. Нашим пациентам это дает еще один шанс на жизнь», — сказала Степенски, добавив, что полагает большие надежды на работу, которая будет проделана в Калифорнии.
«Сейчас собираются начать клинические испытания в США, и мы очень надеемся, что результаты будут такими же, как у нас в Израиле», — пояснила она. «Затем мы можем отправить лечение на окончательное одобрение в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA). После этого обычно следует Европейское агентство по лекарственным средствам».
О профессоре Полине Степенски
В юности профессор Полина Степенски всегда мечтала стать врачом. Однако, когда она переехала в Израиль из Украины, многие ей говорили, что врачами могут стать только «гении».
«Я сказала себе, что все еще могу помогать пациентам, став медсестрой, потому что это фантастическая профессия», — поделилась Степенски, выступая на саммите женщин-лидеров в Тель-Авиве, организованном группой «Джерузалем пост».
Однако после нескольких лет работы медсестрой страсть Степенски к исследованиям вдохновила ее сдать экзамен для поступления в медицинскую школу. Она прошла. Сегодня она возглавляет отделение трансплантации костного мозга и иммунотерапии в больнице Хадасса, предлагая CAR (химерный антигенный рецептор) Т-клеточную терапию для больных раком.
Источник: Hadassah
